Presso l’Istituto San Raffaela è stata messa a punto una terapia genica che consentirà ai bambini di guarire dall’ADA-SCID, ossia una forma molto rara e grave di immunodeficienza che in passato non consentiva di avere alcun scampo a chi ne soffriva e che comporta una serie di infezioni. Tale terapia genica che ha consentito di giungere ad un trattamento farmacologico è stata ottenuta attraverso la modificazione di cellule staminali dei pazienti. Modifica che è avvenuta inserendo il gene responsabile della malattia ADA-SCID ma veduto e corretto dai ricercatori medici.

Questa terapia genica potrebbe dunque rappresentare una speranza per molte altre malattie che attualmente non hanno nessuna risposta efficace in termini di trattamento terapeutico. Un vero e proprio miracolo, così come è stato definito dai medici che hanno lavorato a tale progetto e che consentirà ai bambini che prima morivano per colpa di questa malattia di poter tornare sani e di avere una vita normale.

Strimvelis, è questo il nome del farmaco risultato dalla ricerca in tale settore. Un farmaco che primo al mondo riesce a trattare questa patologia e che è tutto italiano. Basterebbe iniettarlo una volta soltanto per eliminare le cellule cattive e per consentire la guarigione e a quanto pare, nel futuro, potrebbero arrivare farmaci anche per altri tipi di malattie (come la talassemia oppure la sindrome di Wiskott Aldrich).

Il trattamento con lo Strimvelis è personalizzato. Quest’ultimo non è dunque un farmaco universale e il fatto che non lo sia è legato alla logica conseguenza di prevedere l’utilizzo delle cellule staminali del paziente stesso. Grazie ad esso, fino a questo momento, è stato possibile curare tredici bambini di nazionalità diverse e si spera di rendere disponibile il farmaco all’estero il prima possibile.