L’Atrofia Muscolare Spinale, detta anche SMA, è una patologia neuro-degenerativa caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni inferiori. La SMA affligge da 1:6000 a 1:10000 bambini nati vivi ed è la principale causa di morte infantile.

La forma più acuta di questa malattia spesso causa la morte nei primi due anni di vita dei bambini, che ne sono affetti. Inoltre, circa un individuo su 40 è un portatore sano di questa patologia molto grave, che ha diverse classificazioni.